《科学》杂志报道，一种可帮助基因功能开关的小RNA分子可延缓具有疾病症状的遗传工程小鼠中的肌萎缩性侧索硬化（或称ALS）的进程。 ALS是最常见的成年人运动神经元疾病，目前对此病尚无有效的治疗。 它开始于控制肌肉运动的运动神经元的进行性退化，进而导致肌肉的萎缩和瘫痪。 过去的研究显示，被称作微RNA的小RNA分子与肌肉中的应力反应有关。

德州大学西南医学中心的Andrew Williams及其同僚应用ALS的小鼠模型来寻找随着疾病的进展在微RNA表达中所发生的变化。他们发现，一种叫做mi-206的在骨骼肌中表达的微RNA可察觉到运动神经元的损伤或丧失，并能通过促进肌肉与激活这些肌肉的神经元之间的联系的再生来帮助减少所致的肌肉损伤。 与健康的转基因小鼠及正常的小鼠相比，那些具有神经学症状的转基因小鼠体内的mi-206的产生会有增加。

并且，当人们通过遗传学操作将mi-206从小鼠体内剔除的话，该疾病会以更快的速度进展。 Mi-206似乎至少是部分地通过激发某一信号传导通路而发挥其功效的，而该信号传导通路会导致促进神经-肌肉相互作用的因子的释放。文章的作者提示，mi-206本身或在这一信号传导通路中的其它分子可能是ALS治疗的一个有用的标靶。 一则相关的Perspective对这些发现进行了讨论。