目前肌营养不良治疗措施有哪些？

 进行性肌营养不良的基因治疗是将来的目标，人们的愿望，但是目前的医学科学技术水平，不能解决一些关键性问题。国外的大多数临床试验都以失败结束。国内还有一些人，试图实现这个愿望，通过各种媒体大力宣传，但没有一个人敢于在国际或国内大型学术会议上、在众多的医师面前发表自己的“成功”经验。我国已命令禁止干细胞等用于医学治疗上，只是允许做医学研究。现在细胞方法治疗肌营养不良技术不成熟。

当前，治疗进行性肌营养不良的目标仍然是减缓肌病的进行性与严重度，延迟肌肉活动能力和寿命，提高生活质量。主要是针对肌萎缩蛋白（dystrophin）缺陷过程后期时所出现的种种病理改变及其相关产物进行研究，从而提高缺乏dystrophin肌肉的再生能力、减缓肌肉的分解代谢作用、以及防止肌肉病理继续恶化，包括细胞死亡等。同时，必须检验具备这些功能的药物的有效性、安全性和可靠性；力争用单一而好的的治疗措施，并探索出综合或系列疗法，以提高疗效而减轻单药长期应用时容易出现的不良副作用。

目前有效的治疗作用大致有下列几种：

一、功能性肌容量保护

(一)增加蛋白合成措施

1．促蛋白合成类固醇(anabolic steroids);

2．生长因子(下简称GF)

(二)降低蛋白分解：

1．抑制钙依赖性蛋白酶(calciun．dependantproteases);

2．抑制泛素(ubiquitin)／蛋白酶体(protea—some)系统。

二、降低炎性反应，对DMD肌肉组织病理观察可见炎性细胞浸润，但炎症属继发性，不列入“炎性肌病”，但在DMD发病过程和当前治疗中有重要意义。实验证实，CD4 或CD8 T细胞，或巨噬细胞等免疫细胞在肌组织增多，病理即加重，反之则减轻。

(一)免疫抑制剂

1．糖皮质激素；

2．硫唑嘌呤

(二)一氧化氮(NO) 

三、提高肌细胞增殖及再生

(一)阻断“制肌蛋白(myostatin，简称myst)”；

(二)肌内输入促细胞分裂剂(mitogens)：

四、其他：单氢肌酸(creatine monohydrate) 肌劲胶囊 总之，提高肌纤维的再生能力，防止肌纤维的变性、坏死现象，防止肌纤维组织内的过多结缔组织的浸润加剧病情的恶化，仍然是当前的主要治疗策略。

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